Ayvakyt 200 mg, Comprimé Pelliculé

Pages Commission de transparence

• CT-21023
• CT-19825
• CT-18953

Avis SMR (extrait BDPM)

• CT-21023 · 20250528 · Important

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  Le service médical rendu par AYVAKYT 100, 200 et 300 mg, comprimés pelliculés (avapriti-nib), reste important dans cette indication de l’AMM.

• CT-19825 · 20220921 · Faible

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  Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est faible dans l’extension d’indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocy-tose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traite-ment systémique. »

• CT-18953 · 20210310 · Important conditionnel

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  Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est important dans l’indication de l’AMM. La Commission conditionne le maintien du SMR IMPORTANT à la réévaluation d’AYVAKYT (avapritinib) dans un délai maximal de 3 ans, sur la base notamment des résultats : • de l’étude BLU-285-1303 de phase III ouverte, randomisée, en cours, comparant l’avapritinib au régorafénib chez des patients atteints de GIST localement avancés non résécables ou métastatiques (résultats attendus en juin 2021), • d’un registre exhaustif recensant tous les patients atteints de GIST non résécable ou métastatique traités par avapritinib (AYVAKYT) en France (cf. recommandations de la Commission).

Avis ASMR (extrait BDPM)

• CT-21023 · 20250528 · ASMR V

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  Compte tenu : • de la qualité peu robuste de la démonstration initiale de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d’une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole, • du profil de tolérance de l’avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves), • des incertitudes sur son effet sur le pronostic, • de l’absence d’évaluation de la qualité de vie, • et de l’absence de donnée clinique nouvelle susceptible de remettre en cause l’évaluation initiale, la Commission considère qu’AYVAKYT (avapritinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).

• CT-19825 · 20220921 · ASMR IV

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  En prenant en compte : • les données de l’étude pivot de phase II non comparative ayant montré un taux de réponse global de 59,6% dans une cohorte de patients en majorité en échec à la midostaurine, • le besoin médical à cette ligne de traitement (faible niveau de preuve des alternatives disponibles), • les données de la comparaison indirecte suggérant une supériorité du traitement par rapport aux alternatives disponibles malgré les limites méthodologiques relevées, La Commission estime qu’AYVAKYT (avapritinib) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.

• CT-18953 · 20210310 · ASMR V

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  Compte tenu : • de la qualité peu robuste de la démonstration de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d’une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole, • de l’absence d’évaluation de la qualité de vie et, • du profil de tolérance de l’avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves), • des incertitudes sur le maintien de l’efficacité et de son effet sur le pronostic ainsi que des incertitudes sur le profil de tolérance au long cours de l’avapritinib, la Commission considère qu’en l’état actuel des connaissances, AYVAKYT (avapritinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).