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Fiche niveau A — données officielles (BDPM / ANSM)
Cette page agrège les informations publiques sur la spécialité (identité, listes, liens vers la notice et le RCP). Elle ne remplace pas une monographie médicale rédigée. Pour le détail clinique, ouvrez la fiche ANSM et les documents officiels.
Evkeeza 150 mg/ml, Solution à Diluer Pour Perfusion
ÉvinacumabUltragenyx Germany (Allemagne)
Identité (BDPM)
- Forme galénique
- solution à diluer pour perfusion
- Dosage
- 150 mg
- Conditionnement
- 1 flacon(s) en verre de 2,3 mL
- Titulaire AMM
- Ultragenyx Germany (Allemagne)
- Code CIS
- 64336907
Présentations (BDPM)
| Libellé | CIP | Remb. SS | Prix hôpital (indic.) |
|---|---|---|---|
| 1 flacon(s) en verre de 2,3 mL | 3400955089049 | — | — |
Données issues de la base publique des médicaments (présentations actives). Tarifs indicatifs ; consulter votre pharmacie pour le prix réel.
Composition (BDPM)
| Nature | Substance | Dosage | Forme (extrait) |
|---|---|---|---|
| SA | ÉVINACUMAB | 150 mg | solution |
Source ANSM / export COMPO. Pour le détail complet, se reporter à la notice et au RCP.
Posologie et utilisation
Reportez-vous à la notice et à votre professionnel de santé pour la posologie.
Médicament soumis à surveillance renforcée. Respectez strictement la prescription et la notice.
Documents et avis HAS (liens officiels)
Les extraits ci-dessous reprennent le texte publié en open data BDPM (SMR / ASMR), sans interprétation. Pour toute décision de soins, se référer aux documents HAS complets et à votre professionnel de santé.
Avis SMR (extrait BDPM)
CT-21220 · 20250902 · Modéré
Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est modéré dans l’indication de l’AMM.
CT-20699 · 20240424 · Important
Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est important dans l’indication de l’AMM.
CT-20698 · 20240424 · Important
Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) reste important dans l’indication de l’AMM.
CT-20205 · 20230830 · Important
Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) reste important dans l’indication de l’AMM.
CT-19900 · 20221019 · Important
Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) est important dans l’indication de l’AMM.
Avis ASMR (extrait BDPM)
CT-21220 · 20250902 · ASMR IV
Compte tenu : • de l’absence de donnée issue d’étude clinique pour la population des enfants âgés de moins de 5 ans . • des données précédemment déposées et analysées concernant les autres populations pour lesquelles l’évinacumab est indiqué (enfants âgés de 5 à 11 ans [étude non comparative CL-17100 et données d’extrapolation] et adultes et adolescents [étude comparative ELIPSE-HoFH]) . • de données d’utilisation rassurantes issues d’accès compassionnels chez les enfants de moins de 5 ans et d’une analyse d’extrapolation de l’efficacité de l’évinacumab dans cette population fondée sur un modèle de simulation pharmacocinétique (PK) et PK/PD (pharmacodynamie) . • de l’absence de nouveau signal de sécurité et du profil de tolérance plutôt favorable de l’évinacumab . la Commission considère qu’EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prise en charge des enfants âgés de 6 mois à 4 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote.
CT-20699 · 20240424 · ASMR III
Compte tenu : • de la démonstration d’une réduction du taux de LDL-c de 48,3 % à 24 semaines chez les enfants de 5 à 11 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) non contrôlée par une thérapie hypolipémiante optimisée dans une étude de phase Ib/III non comparative mais dont les résultats sont cohérents avec ceux obtenus chez l’adulte et l’adolescent . • de l’extrapolation considérée comme valide par l’EMA des données d’efficacité de l’évinacumab aux enfants ayant une HFHo à partir des résultats obtenus chez l’adulte et l’adolescent dans l’étude randomisée, en double aveugle, multicentrique ELIPSE-HoFH qui avaient démontré une réduction du taux de LDL-c de 49 % à 24 semaines . • du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez des enfants non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels . • du profil de tolérance de l’évinacumab dans la population pédiatrique jugé acceptable à ce jour et cohérent avec celui observé chez les patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus . et malgré : • l’absence de données comparatives . • les incertitudes sur le profil de tolérance de l’évinacumab du fait d’un nouveau mécanisme d’action et d’un recul limité dans la population pédiatrique âgée de 5 à 11 ans . • l’absence de données de qualité de vie . la Commission considère que EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des enfants âgés de 5 à 11 ans atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.
CT-20698 · 20240424 · ASMR III
Compte tenu : • des résultats finaux de l’étude d’extension en ouvert (OLE) avec une durée de suivi du traitement par évinacumab à plus long terme chez 116 patients (durée médiane de suivi de 2 ans avec environ 25 % des patients ayant une durée de suivi de traitement = 2,5 ans) qui montrent un maintien de l’efficacité de l’évinacumab sur la réduction du taux de LDL-c et qui confortent le profil de tolérance jugé favorable de l’évinacumab sans aucun nouveau signal de sécurité observé . • du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés permettant de diminuer le recours aux LDL aphérèses, chez des patients non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels . la Commission de la Transparence considère qu’EVKEEZA (évinacumab) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.
CT-20205 · 20230830 · ASMR IV
EVKEEZA (évinacumab) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.
CT-19900 · 20221019 · ASMR IV
Compte tenu : • de la démonstration de supériorité de l’efficacité d’EVKEEZA (évinacumab) par rapport au pla-cebo sur la réduction du taux de LDL-c (critère de jugement biologique), chez des patients at-teints d’hypercholestérolémie familiale homozygote non contrôlés par d’autres hypolipémiants, dans une étude randomisée, en double aveugle, multicentrique (étude ELIPSE HoFH) . • de la quantité d’effet importante démontrée (différence de - 49,0%, IC95% [-65,0 . -33,1] . p<0,0001), dans une population toutefois relativement âgée pour cette pathologie (âge moyen de 41 ans), avec un taux de LDL-c médian à l’inclusion de 2,0 g/l et ayant en majorité des an-técédents de maladie coronarienne . • du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolé-rés permettant de diminuer le recours aux LDL-aphérèses, chez des patients non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR, dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels . • de son profil de tolérance acceptable à ce jour, Mais au regard : • des incertitudes sur le profil de tolérance du fait d’un nouveau mécanisme d’action et d’un recul limité (données de sécurité < 2 ans) . • de l’absence de données sur des critères de jugement cliniquement pertinents de morbi-mortalité . • de l’absence de comparaison directe par rapport aux autres hypolipémiants dans cette indica-tion . • de l’absence de donnée robuste de qualité de vie, la Commission de la Transparence considère que EVKEEZA (évinacumab) apporte une amé-lioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie homozygote familiale, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.
Source : exports BDPM / HAS.
Interactions
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