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Fiche niveau A — données officielles (BDPM / ANSM)
Cette page agrège les informations publiques sur la spécialité (identité, listes, liens vers la notice et le RCP). Elle ne remplace pas une monographie médicale rédigée. Pour le détail clinique, ouvrez la fiche ANSM et les documents officiels.
Hemgenix 1 X 10 000 000 000 000 Copies Du Génome/ml, Solution à Diluer Pour Perfusion
Étranacogène dézaparvovecCsl Behring (Allemagne)
Identité (BDPM)
- Forme galénique
- solution à diluer pour perfusion
- Dosage
- 1x10 000 000 000 000 copies de génome
- Conditionnement
- flacon(s) en verre de 10 ml
- Titulaire AMM
- Csl Behring (Allemagne)
- Code CIS
- 63300452
Présentations (BDPM)
| Libellé | CIP | Remb. SS | Prix hôpital (indic.) |
|---|---|---|---|
| flacon(s) en verre de 10 ml | 3400955094265 | — | — |
Données issues de la base publique des médicaments (présentations actives). Tarifs indicatifs ; consulter votre pharmacie pour le prix réel.
Composition (BDPM)
| Nature | Substance | Dosage | Forme (extrait) |
|---|---|---|---|
| SA | ÉTRANACOGÈNE DÉZAPARVOVEC | 1x10 000 000 000 000 copies de génome | solution |
Source ANSM / export COMPO. Pour le détail complet, se reporter à la notice et au RCP.
Posologie et utilisation
Reportez-vous à la notice et à votre professionnel de santé pour la posologie.
Médicament soumis à surveillance renforcée. Respectez strictement la prescription et la notice.
Documents et avis HAS (liens officiels)
Pages Commission de transparence
Les extraits ci-dessous reprennent le texte publié en open data BDPM (SMR / ASMR), sans interprétation. Pour toute décision de soins, se référer aux documents HAS complets et à votre professionnel de santé.
Avis SMR (extrait BDPM)
CT-20242 · 20230830 · Important
Le service médical rendu par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX.
Avis ASMR (extrait BDPM)
CT-20242 · 20230830 · ASMR IV
Compte tenu : • des données cliniques démontrant l’efficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux d’activité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies, • des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans l’étude pivot, avec l’absence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients, • du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX, mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur : • le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une possible surestimation du bénéfice observé (étude ouverte de faible effectif, comparaisons intra-patients, modalités de la prophylaxie préalable par FIX mal définies et possiblement non optimisée pour tous les patients), • le maintien de l’efficacité à long terme du fait d’un recul maximal limité à ce jour à 3 ans et pour seulement 3 patients, • la tolérance à long terme, notamment sur le risque potentiel de cancer lié à l’intégration du vecteur et en particulier de carcinome hépatocellulaire (1 cas observé dans l’étude pivot), la Commission considère que HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la prophylaxie par concentrés de facteur IX.
Source : exports BDPM / HAS.
Interactions
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