Myalepta 5,8 mg, Poudre Pour Solution Injectable

Avis SMR (extrait BDPM)

• CT-17457 · 20190227 · Important

  Le service médical rendu par MYALEPTA est important : • en complément d’un régime alimentaire, dans la lipodystrophie généralisée congénitale (syndrome de Berardinelli-Seip) ou acquise (syndrome de Lawrence) confirmée, avec un déficit en leptine, chez les adultes ou enfants âgés de 2 ans et plus. • en complément d’un régime alimentaire dans la lipodystrophie partielle familiale ou acquise (syndrome de Barraquer-Simons) confirmée, avec un déficit en leptine, chez les adultes ou enfants âgés de 12 ans et plus et chez lesquels les traitements standards n’ont pas permis d’obtenir un contrôle métabolique suffisant. Dans cette indication, la Commission conditionne le maintien du SMR à la réévaluation de MYALEPTA qu’elle effectuera notamment sur la base des résultats de l’étude clinique demandée par l’EMA, tenant compte en particulier des données d’épargne d’utilisation des traitements concomitants par hypoglycémiants et hypolipémiants (rapport final attendu pour 2022).

Avis ASMR (extrait BDPM)

• CT-17457 · 20190227 · ASMR V

  Compte-tenu : • de la pertinence clinique discutable des résultats d’efficacité de MYALEPTA observés sur les paramètres glucido-lipidiques (HbA1c et triglycérides) à 12 mois chez ces patients, dans une étude clinique non comparative ayant inclus 107 patients dont 41 patients atteints de lipodystrophie partielle, • des données de l’analyse de survie réalisée ne permettant pas de conclure à un effet de ce médicament sur la mortalité ou la morbidité, • du besoin médical important dans cette maladie, la Commission considère que MYALEPTA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients atteints de lipodystrophie partielle.

• CT-17457 · 20190227 · ASMR IV

  Compte-tenu : • de la pertinence clinique des résultats d’efficacité de MYALEPTA observés sur les paramètres glucido-lipidiques (HbA1c et triglycérides) à 12 mois chez ces patients, dans une étude clinique non comparative ayant inclus 107 patients dont 66 patients atteints de lipodystrophie généralisée, • des données de l’analyse de survie réalisée ne permettant pas de conclure à un effet de ce médicament sur la mortalité ou la morbidité, • du besoin médical important dans cette maladie, la Commission considère que MYALEPTA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des patients atteints de lipodystrophie généralisée.