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Fiche niveau A — données officielles (BDPM / ANSM)
Cette page agrège les informations publiques sur la spécialité (identité, listes, liens vers la notice et le RCP). Elle ne remplace pas une monographie médicale rédigée. Pour le détail clinique, ouvrez la fiche ANSM et les documents officiels.
Myozyme 50 mg, Poudre Pour Solution à Diluer Pour Perfusion
Alglucosidase alfaSanofi (Pays-Bas)
Identité (BDPM)
- Forme galénique
- poudre pour solution à diluer pour perfusion
- Dosage
- 50 mg
- Conditionnement
- 1 flacon(s) en verre de 20 ml
- Titulaire AMM
- Sanofi (Pays-Bas)
- Code ATC
- A16AB07
- Code CIS
- 61065137
Présentations (BDPM)
| Libellé | CIP | Remb. SS | Prix hôpital (indic.) |
|---|---|---|---|
| 1 flacon(s) en verre de 20 ml | 3400930247006 | — | — |
| 10 flacon(s) en verre de 20 ml | 3400930247013 | — | — |
Données issues de la base publique des médicaments (présentations actives). Tarifs indicatifs ; consulter votre pharmacie pour le prix réel.
Composition (BDPM)
| Nature | Substance | Dosage | Forme (extrait) |
|---|---|---|---|
| SA | ALGLUCOSIDASE ALFA | 50 mg | poudre |
Source ANSM / export COMPO. Pour le détail complet, se reporter à la notice et au RCP.
Posologie et utilisation
Reportez-vous à la notice et à votre professionnel de santé pour la posologie.
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur (MITM)
Documents et avis HAS (liens officiels)
Les extraits ci-dessous reprennent le texte publié en open data BDPM (SMR / ASMR), sans interprétation. Pour toute décision de soins, se référer aux documents HAS complets et à votre professionnel de santé.
Avis SMR (extrait BDPM)
CT-20549 · 20240214 · Faible
Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe.
CT-20549 · 20240214 · Important
Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe.
CT-19179 · 20211117 · Faible
La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) reste faible dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
CT-15569 · 20170322 · Faible
Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.
CT-15569 · 20170322 · Important
Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe.
CT-12440 · 20130109 · Faible
La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe.
CT-7575 · 20100616 · Faible
Le service médical rendu par cette spécialité est faible dans son indication.
CT-3008 · 20060719 · Important
La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe.
CT-3008 · 20060719 · Insuffisant
La Commission considère que le service médical rendu est insuffisant en l'absence de démonstration actuelle formelle d'efficacité dans la forme tardive de la maladie de Pompe. d'après les données cliniques disponibles, la Commission a considéré que la forme tardive correspondait à un âge de début des symptômes au delà de 5 ans.
Avis ASMR (extrait BDPM)
CT-20549 · 20240214 · ASMR III
MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
CT-20549 · 20240214 · ASMR IV
MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe.
CT-15569 · 20170322 · ASMR IV
Prenant en compte : • les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF), • l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients, • et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important, la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.
CT-15569 · 20170322 · ASMR III
Prenant en compte : • les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme, • l’absence d’impact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante, • et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important, La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
CT-12440 · 20130109 · ASMR IV
Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
CT-7575 · 20100616 · ASMR IV
Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe.
CT-3008 · 20060719 · ASMR II
Myozyme apporte une amélioration importante (niveau II) du service médical dans le cadre de la prise en charge de la seule forme infantile de la maladie de Pompe.
Source : exports BDPM / HAS.
Interactions
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