Translarna 125 mg, Granulés Pour Suspension Buvable

Pages Commission de transparence

• CT-20679
• CT-17722
• CT-15820
• CT-13938

Avis SMR (extrait BDPM)

• CT-20679 · 20241023 · Insuffisant

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  Le service médical rendu par TRANSLARNA 125 mg, 250 mg, 1 000 mg (ataluren), granulés pour suspension buvable, est insuffisant dans l’indication de l’AMM pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale.

• CT-17722 · 20191023 · Faible

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  Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.

• CT-15820 · 20170705 · Faible

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  Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.

• CT-13938 · 20150121 · Modéré

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  Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.

Avis ASMR (extrait BDPM)

• CT-17722 · 20191023 · ASMR V

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  Compte tenu : ­ des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative, ­ de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, ­ des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle, ­ de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique, ­ du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, ­ du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.

• CT-15820 · 20170705 · ASMR V

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  Au vu des données disponibles et compte tenu : • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent, • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo, • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.

• CT-13938 · 20150121 · ASMR IV

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  Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.