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Fiche niveau A — données officielles (BDPM / ANSM)
Cette page agrège les informations publiques sur la spécialité (identité, listes, liens vers la notice et le RCP). Elle ne remplace pas une monographie médicale rédigée. Pour le détail clinique, ouvrez la fiche ANSM et les documents officiels.
Voxzogo 1,2 mg, Poudre Et Solvant Pour Solution Injectable
VosoritideBiomarin International Limited (Irlande)
Identité (BDPM)
- Forme galénique
- poudre et solvant pour solution injectable
- Dosage
- 1,2 mg
- Conditionnement
- 10 flacons en verre de 1,2 mg + 10 seringues préremplies en verre de 0,6 ml + 10 aiguilles + 10 seringues d'administration
- Titulaire AMM
- Biomarin International Limited (Irlande)
- Code CIS
- 68092884
Présentations (BDPM)
| Libellé | CIP | Remb. SS | Prix hôpital (indic.) |
|---|---|---|---|
| 10 flacons en verre de 1,2 mg + 10 seringues préremplies en verre de 0,6 ml + 10 aiguilles + 10 seringues d'administration | 3400930236703 | 65 % | — |
Données issues de la base publique des médicaments (présentations actives). Tarifs indicatifs ; consulter votre pharmacie pour le prix réel.
Composition (BDPM)
| Nature | Substance | Dosage | Forme (extrait) |
|---|---|---|---|
| SA | VOSORITIDE | 1,2 mg | poudre |
Source ANSM / export COMPO. Pour le détail complet, se reporter à la notice et au RCP.
Posologie et utilisation
Reportez-vous à la notice et à votre professionnel de santé pour la posologie.
Médicament soumis à surveillance renforcée. Respectez strictement la prescription et la notice.
Documents et avis HAS (liens officiels)
Les extraits ci-dessous reprennent le texte publié en open data BDPM (SMR / ASMR), sans interprétation. Pour toute décision de soins, se référer aux documents HAS complets et à votre professionnel de santé.
Avis SMR (extrait BDPM)
CT-21021 · 20250212 · Faible
Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée, est faible dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation : • Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication AMM) . • Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).
CT-19521 · 20211215 · Important
Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide) est important dans l’indication de l’AMM.
Avis ASMR (extrait BDPM)
CT-21021 · 20250212 · ASMR V
Compte tenu : • des résultats d’une étude de phase II contrôlée randomisée en double aveugle ayant évalué le vosoritide chez des patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans, qui ne permettent pas de conclure de façon robuste à sa supériorité par rapport au placebo après 52 semaines de traitement sur les principaux critères de croissance évalués, notamment sur le critère de jugement principal cliniquement pertinent qui était la variation du Z-score de la taille (différence non statistiquement significative), aussi bien dans les cohortes de patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans que dans la cohorte de ceux âgés de 2 ans à moins de 5 ans, • du niveau de preuve de ces nouvelles données chez les patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans, supérieur à celui des données disponibles pour l’évaluation initiale qui étaient uniquement descriptives et portaient sur 4 patients, • de l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie dans cette population, celle-ci étant particulièrement impactée dans cette maladie, • des limites méthodologiques majeures des comparaisons externes fournies, qui ne permettent aucune conclusion formelle quant à un éventuel bénéfice à plus long terme du vosoritide versus l’absence de traitement, • du profil de tolérance, globalement similaire à celui déjà observé chez les patients de 5 ans et plus, mais marqué par davantage de réactions au site d’injection en particulier chez les patients les plus jeunes, la Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge habituelle de l’achondroplasie dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation : • Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication) . • Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).
CT-19521 · 20211215 · ASMR III
La Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique par rapport à la prise en charge actuelle, dans le traitement de l’achondroplasie chez les enfants de 2 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées.
Source : exports BDPM / HAS.
Interactions
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